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un seul est le mot juste.

orphan disease en français

1 terme recommandé au Journal officiel· santé et médecine

maladie orpheline

Maladie rare pour laquelle il n’existe pas encore de traitement.

En anglais : orphan disease.

Voir aussi : maladie rare

Journal officiel du 4 mars 2017

D'après FranceTerme, la base des termes publiés au Journal officiel par la Commission d'enrichissement de la langue française (ministère de la Culture, licence ouverte). Ces termes s'imposent aux administrations de l'État ; pour les autres, ils sont une recommandation.